皮膚科 ›乾癬、自體免疫皮膚病

皮肌炎第一個口服標靶藥，和安慰劑那一欄

FDA 在 2026 年 8 月 27 日核准 brepocitinib，皮肌炎終於有了專屬的口服標靶藥。數字很漂亮——但要把安慰劑那一欄放在旁邊一起看，也要看嚴重感染從 1% 變成 10%。

張宏嘉 Benjamin Chang 皮膚科專科醫師 · VSKIN 院長 · PSKIN 主治醫師

更新於 2026年9月13日 JAK論文導讀

2026 年 8 月 27 日，美國 FDA 核准了 brepocitinib（商品名 Lisraya）30 mg，用於成人皮肌炎。

這是第一個、也是目前唯一專門為皮肌炎核准的口服標靶藥。在這之前，這個病沒有任何一種藥是為它而設計的——醫師手上能用的，全是從別的病借過來的。

由輝瑞（Pfizer）與 Roivant 支持的 Priovant Therapeutics 開發，核准前拿到了 FDA 的優先審查（Priority Review）與罕見疾病藥物資格（Orphan Drug Designation）。

先說皮肌炎是什麼

一種同時侵犯皮膚和骨骼肌的慢性發炎性自體免疫疾病。好發在青春期之前的兒童，以及四十到六十歲的成人，女性大約是男性的二到三倍。確切原因不明，可能和遺傳、病毒感染、自體免疫、環境、藥物有關。

皮膚上它有幾個很有辨識度的樣子：

• 向陽疹（heliotrope sign）：雙眼上下眼皮的紫紅色斑
• 葛特倫氏徵象（Gottron’s sign）：手指關節、手肘、膝蓋背側的丘疹
• 前胸的 V 字型紅疹、後背的披肩區紅疹

肌肉這邊是對稱、無痛的近端無力——大腿、肩膀、頸部。病人常說的是：梳頭變得很吃力、從椅子上站不起來、蹲下去爬不起來、上樓梯很喘。

以前只能怎麼治

核心藥物是皮質類固醇。病情重一點或復發，就再加上免疫抑制劑——azathioprine、methotrexate、cyclosporine A、cyclophosphamide、mycophenolate mofetil（MMF）、tacrolimus，兩種合併使用效果通常比單用好。

再上去是生物製劑（rituximab、anakinra），或是靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）。

問題在於，這些全部都是借來的藥。而且長期吃類固醇的代價很清楚：骨質疏鬆、血糖上升、感染風險、月亮臉、肌肉流失——最後一項對一個本來就肌肉無力的病人特別諷刺。

所以皮肌炎治療真正的目標，從來不只是「症狀改善」，還包括「能不能把類固醇減掉」。 這一點決定了下面那些數字該怎麼讀。

這個藥怎麼運作

brepocitinib 是首創（first-in-class）的口服雙重抑制劑，每天吃一次，同時選擇性抑制 TYK2 與 JAK1 兩個激酶。

皮肌炎的病理機轉裡，第一型干擾素（IFN-α/β）這條路被認為是主角之一。把上游的激酶擋掉，下游那些造成皮膚和肌肉發炎破壞的訊號就傳不下去。

VALOR 試驗：數字要連著安慰劑一起看

第三期 VALOR 試驗收了 241 位皮肌炎病人，分布在 90 個試驗中心，以 1:1:1 隨機分成 brepocitinib 30 mg、15 mg 與安慰劑三組，追蹤 52 週。這是史上規模最大的皮肌炎臨床試驗。

主要指標是 TIS（總體改善評分），由六項肌炎疾病活動度指標組成的複合分數。

30 mg 組與安慰劑的差距是 15.3 分（95% CI 6.7–24.0，P<0.001），第 4 週就看得到差異，之後每一次回診都維持著。

注意安慰劑那一欄：31.2 分。這些人也在改善。差距是真的，但不是從零到一。

皮膚科最在意的那幾個終點

主要結果發表在《新英格蘭醫學期刊》，皮膚專屬的次要終點另外發表在《JAMA Dermatology》——對皮膚科來說，後面這一份更有用。

第一列的 P 值是 0.04——有意義，但不寬裕。後面兩列的差距就明顯得多，大約是兩倍。

類固醇減量

這一段的數字最常被引用，也最常被引用錯。原廠新聞稿的分母是「基準值每天用 ≥7.5 mg 類固醇」的那群病人：

代價：黑框警告不是形式

Lisraya 是 JAK 抑制劑家族的一員，仿單上帶著黑框警告：

嚴重感染、死亡、惡性腫瘤、主要心血管不良事件（MACE）、血栓

試驗裡最需要注意的一項是感染：

常見的副作用包括上呼吸道感染、頭痛、疲倦、泌尿道感染、噁心、支氣管炎、關節痛、腹瀉、背痛、跌倒、流感，以及痤瘡。

brepocitinib 的整體安全性資料庫累積超過 2,000 人，安全性樣貌和已知的 JAK 抑制劑一致。

台灣的病人現在能用嗎

這是美國 FDA 的核准。 台灣要用，還要經過我國食藥署（TFDA）的查驗登記，之後才談健保給付。時程無法預估。

這篇是講機轉和證據，不是用藥建議。如果你或家人是皮肌炎病人，該不該換藥、什麼時候換，要由你的主治醫師依個別狀況判斷——尤其這是一個帶黑框警告的藥，感染風險、腫瘤病史、心血管風險都得先評估過。

為什麼這件事值得記一筆

不是因為數字多漂亮。是因為皮肌炎終於有了一個為它而設計的藥。

過去幾十年，這個病的治療一直建立在「別的病證明有效、我們借過來用」的基礎上。有了專屬適應症，才會有專屬的試驗、專屬的劑量、專屬的安全性資料——後面的藥才有東西可以比較。

brepocitinib 先前在乾癬、乾癬性關節炎、圓禿、潰瘍性結腸炎、慢性阻塞性肺病的研究裡也展現過潛力。同時擋 TYK2 和 JAK1 這個策略會走多遠，還要看後續的資料。

參考資料

1. A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis. New England Journal of Medicine（VALOR 主要療效與安全性結果）
2. Priovant Therapeutics，FDA 核准新聞稿，2026 年 8 月 27 日
3. 《JAMA Dermatology》發表 VALOR 皮膚專屬次要終點，2026 年 8 月 26 日